Lo screening neonatale e il trattamento precoce permettono di migliorare la prognosi nei neonati con malattia di Pompe
La malattia di Pompe causa gravi sintomi muscolo-scheletrici, respiratori e cardiaci, ad andamento progressivo, debilitanti e che spesso mettono a rischio la vita del paziente. Sono stati osserv ... leggi