Patisiran ( Onpattro ) è un acido ribonucleico a doppio filamento ( siRNA ) che degrada specificamente il mRNA ( RNA messaggero ) della transtiretìna ( TTR ), sia mutante sia wild-type. Patisiran è ... leggi
Il farmaco sperimentale per l'interferenza dell'RNA ( RNAi ), Vutrisiran, ha raggiunto i suoi endpoint primari e secondari nello studio di fase 3 HELIOS-A su pazienti con amiloidosi ereditaria da tran ... leggi
Sono stati presentati i risultati dello studio randomizzato di fase 3 ANDROMEDA sulla formulazione sottocutanea di Daratumumab ( Darzalex ) nel trattamento dei pazienti con amiloidosi da catene legger ... leggi
La Commissione europea ha approvato Vyndaqel, una capsula orale da 61 mg una volta al giorno, il cui principio attivo è Tafamidis, per il trattamento dell’amiloidosi da transtiretina wild-type o eredi ... leggi
La diagnosi di amiloidosi richiede la dimostrazione dei depositi di amiloide nella biopsia di un organo coinvolto o, come accade più spesso, di una sede più facilmente accessibile, che può risparmiare ... leggi
Il trattamento dell’amiloidosi AL si basa su regimi di chemioterapia rivolti contro il clone plasmacellulare che produce il precursore amiloidogenico ( la catena leggera monoclonale ), con l’obiettiv ... leggi
Nel corso del Congresso della Peripheral Nerve Society ( PNS ) sono state presentate nuove analisi derivanti dallo studio di fase III APOLLO su Patisiran ( Onpattro ), una terapia RNAi sperimentale pe ... leggi
Si parla raramente di cute e rene in associazione, ma tra questi due organi può esservi una stretta relazione. Esistono malattie immunologiche ( LES [ Lupus eritematoso sistemico ] ad esempio ) e sind ... leggi
Melfalan ( Alkeran ) ad alto dosaggio più trapianto di cellule staminali rappresenta un trattamento efficace per l’amiloidosi da catene leggere: Tuttavia, questa terapia è associata a una elevata mort ... leggi
Studi precedenti hanno indicato che, nei pazienti con amiloidosi AL trattati con alte dosi di Melfalan ( Alkeran ) e trapianto autologo di cellule staminali ( HDM/SCT ), il maggiore beneficio si ott ... leggi
L'amiloidosi sistemica a catene leggere può essere associata a carenza acquisita del fattore X ( FX ). Il trattamento ottimale di questa coagulopatia è ancora sconosciuto. E' stata compiuta una ... leggi
Il trattamento orale con Melfalan e Desametasone è stato segnalato come essere efficace nei pazienti con amiloidosi sistemica a catene leggere che non possono trarre beneficio con Melfalan ad alte d ... leggi
La demenza vascolare - malattia di Alzheimer mista rappresenta una patologia frequente, soprattutto nei soggetti di età superiore agli 80 anni. Vi sono diverse possibili spiegazioni di questo fenomeno ... leggi
Il carcinoma a cellule renali rappresenta circa il 3% delle neoplasie negli adulti e il 90-95% delle neoplasie derivanti dal rene. E’caratterizzato da una mancanza di precoci segnali di allarme, da d ... leggi
La sindrome di Schnitzler è una patologia rara e sottodiagnosticata, considerata oggi come un paradigma di una malattia auto-infiammatoria acquisita o ad esordio tardivo. Si associa a rash cutaneo c ... leggi